Bebê recebe 1ª dose de Zolgensma pelo SUS, ‘remédio mais caro do mundo’, de R$ 7 milhões

Família e bebê com AME tipo 1 que recebeu 1ª aplicação do Zolgensma pelo SUS – Foto: Igor Evangelista/MS/Divulgação/ND

A primeira aplicação do Zolgensma pelo SUS (Sistema Único de Saúde) foi feita em uma bebê com AME (Atrofia Muscular Espinhal) tipo 1 nesta quinta-feira (15). Chamado de “remédio mais caro do mundo”, o medicamento pode custar mais de R$ 7 milhões na rede privada.

Antes da oferta de tecnologias para AME tipo I no SUS, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte até dois anos.

A aplicação ocorreu simultaneamente em Brasília e no Recife. Na capital do país, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, compareceu ao Hospital da Criança José Alencar para acompanhar o caso de uma bebê diagnosticada com a AME tipo 1.

“O Brasil está entre os seis únicos países que oferecem essa medicação extremamente inovadora, uma medicação cara para as famílias. Normalmente, o tratamento varia entre R$ 7 milhões a R$ 11 milhões a dose. Seria impossível para as famílias arcarem com esse custo”, destacou Padilha.

Cerca de 130 bebês com AME podem receber tratamento pelo SUS em dois anos

A aplicação do Zolgensma pelo SUS foi viabilizado por meio de um acordo firmado com a indústria internacional, que condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente. Antes do acordo, o Zolgensma já era ofertado pelo Ministério da Saúde em cumprimento a mais de 160 ações judiciais.

Segundo o ministro da Saúde, há três novos pedidos de aplicação do Zolgensma pelo SUS, que vão entrar em um protocolo de exames e atendimentos. Esse protocolo estabeleceu um fluxo específico para o tratamento da doença na rede pública.

A estimativa do ministro é que mais de 100 pacientes com recomendação para o uso do remédio recebam a aplicação do Zolgensma pelo SUS nos próximos anos.

“A expectativa é incluir, em dois anos, entre 130, 135, 140 casos. Isso aí pela projeção e estatística”, informou.

Quais pacientes podem receber aplicação do Zolgensma pelo SUS

A indicação desse tipo de terapia é para pacientes de até seis meses que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. De acordo com o Ministério da Saúde, com a aplicação do Zolgensma pelo SUS, o Sistema Público de Saúde passará a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doença.

Segundo dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com a doença. Na prática, o tratamento faz uso do medicamento substituindo a função de um gene ausente ou que não está funcionando corretamente. A doença rara afeta os movimentos do corpo e a respiração.

Como se candidatar para receber aplicação do Zolgensma pelo SUS

Para iniciar o tratamento e se candidatar para receber a aplicação do Zolgensma pelo SUS, a família do paciente deve procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME (lista abaixo).

O paciente será acolhido e passará por uma triagem orientada pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde.

Onde encontrar os serviços de referência

• AL – Maceió – Hospital da Criança
• BA – Bahia – Hospital Martagão Gesteira
• CE – Fortaleza – Hospital Infantil Alberto Sabin
• DF – Brasília – Hospital da Criança de Brasília José Alencar
• ES – Vitória – Hospital Infantil Nossa Senhora da Glória
• GO – Goiânia – CRER Goiânia
• MG – Belo Horizonte – Hospital João Paulo II
• MG – Juiz de Fora – Hospital Universitário Juiz de Fora
• MG – Belo Horizonte – Hospital da UFMG
• MG – Uberlândia – HC Universidade Federal de Uberlândia
• MT – Cuiabá – Santa Casa
• PA – Belém – Hospital Universitário Bettina Ferro
• PB – Campina Grande – Hospital Universitário Alcides Carneiro
• PE – Recife – IMIP
• PE – Recife – Hospital Maria Lucinda
• PI – Teresina – Hospital Infantil Lucídio Portela
• PR – Curitiba – Complexo do Hospital das Clínicas da UFPR HC e MVFA
• PR – Curitiba – Hospital Pequeno Príncipe
• PR – Curitiba – Hospital Erasto Gaertner
• PR – Campina Grande do Sul – Hospital Angelina Caron
• RJ – Rio de Janeiro – Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira (IPPMG)
• RJ – Rio de Janeiro – Hospital Universitário Pedro Ernesto
• RN – Natal – Hospital Onofre Lopes
• RS – Porto Alegre – Hospital das Clínicas
• SC – Florianópolis – Hospital Joana de Gusmão
• SP – Campinas – Hospital da UNICAMP
• SP – Ribeirão Preto – HC Ribeirão Preto
• SP – São José do Rio Preto – Hospital de Base de São José do Rio Preto
• SP – São Paulo – HC São Paulo
• SP – Botucatu – Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu (UNESP)
• SP – Taubaté – Grupo de Assistência à Criança com Câncer